Врачи генетически отредактировали печень пациента, чтобы она производила меньше холестерина

Команда ученых из американской биотехнологической компании Verve Therapeutics ввела сыворотку для редактирования генов в печень живого пациента с целью снижения уровня холестерина. Это переломный момент в истории редактирования генов, который потенциально может спасти миллионы людей от сердечно-сосудистых заболеваний и инфарктов.

Клинические испытания начались с того, что пациент в Новой Зеландии получил инъекцию препарата, получившего название VERVE-101. Первые эксперименты на обезьянах уже дали обнадеживающие результаты.

Компания утверждает, что эти генетические изменения смогут надолго снизить уровень "плохого" холестерина, жировой молекулы, которая при чрезмерном содержании может привести к закупорке артерий. И это может сыграть решающую роль, поскольку другие меры, такие как жесткие диеты, физические упражнения и другие предписанные лекарства, способны лишь незначительно снизить уровень холестерина. Кроме того, многие лекарства остаются очень дорогими, и страховщики отказываются их оплачивать.

Как заявил исследователь генов и основатель Verve Therapeutics Секар Катиресан,

VERVE-101 - это первый в своем классе препарат для редактирования генов, который мы разработали для внесения одного изменения в ДНК печени, чтобы навсегда отключить ген, вызывающий болезнь. Если испытания препарата докажут его работоспособность и безопасность, то он станет отличным лекарством от возникновения сердечных приступов.

Это первый случай применения на людях методики под названием "редактирование оснований", представляющей собой новый подход к методу редактированию генов CRISPR, который заменяет "буквы ДНК" вместо того, чтобы полностью вырезать гены.

Новая технология может иметь значительные последствия, учитывая, насколько распространен высокий уровень холестерина среди населения.

По словам исследователя и известного эксперта из Scripps Research Эрика Тополя,

Из всех различных методов редактирования генома, применяемых в клиниках, этот может оказать наиболее глубокое воздействие из-за количества людей, которые могут получить пользу.

Сейчас компания Verve Therapeutics надеется набрать около 40 взрослых пациентов с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией*, наследственным генетическим заболеванием, которое вызывает опасно высокий уровень холестерина, чтобы оценить безопасность и переносимость инъекции.

* Семейная гетерозиготная гиперхолестеринемия характеризуется повышением общего холестерина более 7, 5 ммоль/л, повышением липопротеинов низкой плотности более 4,9 ммоль/л, нормальным уровнем триглицеридов (IIa тип по классификации ВОЗ), ранней манифестацией ишемической болезни сердца, ишемического поражения головного мозга и атеросклеротического поражения периферических сосудов. Кроме этого, у многих пациентов имеется семейный анамнез заболевания.