Устройство для генной терапии заболеваний глаз от Eyevensys

Компания Eyevensys специализируется на создании методов генной терапии для лечения некоторых наиболее серьезных, угрожающих зрению глазных заболеваний. Кроме того, она разрабатывает устройство, позволяющей доставлять эти решения на основе ДНК непосредственно в цилиарную мышцу глаза.

Поскольку генная терапия находится уже на поздних стадиях клинических испытаний, системы, используемые для доставки препаратов в глаз, неудобны, опасны и нуждаются в соответствующей модернизации. Именно поэтому французская компания рассматривает возможность коммерческого использования своей разработки другими компаниями и в других странах.

Eyevensys заключила отдельные многолетние стратегические партнерства с Phillips-Medisize и Minnetronix Medical для разработки следующей версии своей системы, использующей технологию невирусной электротрансфекции для лечения глазных заболеваний. Phillips-Medisize работает над оптимизацией конструкции глазного устройства системы, которое вводит раствор плазмидов ДНК в глаз, а Minnetronix модернизирует генератор электрических импульсов, питающий систему.

Эти два компонента системы обеспечивают генную терапию глаза. В течение 15-секундной последовательности генератор импульсов активирует электропорацию, временно открывая клеточные мембраны в цилиарной мышце, чтобы позволить плазмидам ДНК проникнуть в клетки. Попадая в клетки, плазмиды превращают глаз в "биофабрику", обучая его производить собственные терапевтические белки.

Затем эти белки могут быть направлены по всему глазу по мере необходимости - в заднюю часть глаза и обе стороны сетчатки, а также в переднюю часть глаза - для лечения таких заболеваний сетчатки, как влажная и сухая макулярная дистрофия, глаукома и др.

Поскольку последовательность генов для терапевтических белков закодирована в плазмидной ДНК, в отличие от традиционно используемых при генной терапии вирусных векторов, не существует ограничений по размеру генов, которые могут быть доставлены в цилиарную мышцу. Используя эту технологию, можно вызвать устойчивую внутриглазную экспрессию терапевтических белков любого размера непосредственно в стекловидном теле или в хороиде для лечения различных глазных заболеваний, таких как сухая и влажная формы возрастной макулярной дистрофии (ВМД), глаукома и пигментный ретинит.

У самой компании Eyevensys наиболее разработанной на данный момент является метод генной терапии для лечения неинфекционного увеита, или воспаления среднего слоя глаза, которое без надлежащего лечения может привести к серьезной потере зрения. Этот препарат находится в фазе 2 клинических испытаний, а данные, полученные в ходе этих исследований, используются, в том числе, и для разработки усовершенствованной системы электротрансфекции. Кроме того, компания разрабатывает методы лечения географической атрофии, пигментного ретинита и влажной ВМД.

* Электротрансфекция - введение в клетки чужеродной ДНК. Для проникновения через мембрану ДНК важное значение имеют два фактора: образование в мембране пор под действием поля (электропорация) и наличие у молекулы ДНК заряда, обеспечивающего электрофоретическое движение ДНК в момент приложения импульса.

** Плазмиды - небольшие молекулы ДНК, физически обособленные от хромосом и способные к автономной репликации.