Точные "ножницы" для редактирования ДНК
Израильские ученые разработали метод "контроля качества" редактирования генома, который, по их словам, способен облегчить перевод ДНК-технологий из теории в реальную методику лечения.
Система редактирования генома CRISPR/Cas9 работает путем разрезания ДНК микроскопическими "ножницами" и ее исправления. Этот метод применяется для лечения некоторых генетических заболеваний, и в настоящее время предпринимаются огромные усилия по расширению его использования.
По словам молекулярного биолога доктора Аяла Хендела из университета Бар-Илан,
Одной из проблем, с которой приходится сталкиваться, является точность. У каждого гена есть "адрес", который мы используем для направленного редактирования CRISPR, но иногда не хватает точности, и крошечные "ножницы" попадают не туда.
Он впервые разработал новый метод, позволяющий с беспрецедентной точностью оценить, сколько ошибок вкрадывается при использовании инструмента редактирования генома и где эти ошибки происходят. Научная статья об этом прорыве опубликована в журнале Nature Communications.
Хендел сказал, что его технология - программное обеспечение, которое уже доступно для скачивания - даст ученым возможность быстро исправлять ошибки, что может сэкономить им месяцы, которые в противном случае они могли бы потратить на разработку неточных ДНК-инструментов. Она также призвана предотвратить ложные тревоги, которые в настоящее время замедляют исследования, поскольку выявляют несуществующие проблемы. По мнению авторов разработки, технология поможет ускорить поиск лекарств, в частности, от серповидноклеточной анемии и тяжелого комбинированного иммунодефицита.
В настоящее время существуют системы, которые ищут проблемы с запланированным изменением генома, но они склонны обнаруживать существующие осложнения в ДНК пациента и принимать это за проблему с изменением. Израильское программное обеспечение берет показания таких существующих систем и устраняет 99% "ложных срабатываний". Это означает, что оно исключает почти все проблемы, которые, как кажется, возникают в результате редактирования ДНК, но на самом деле не связаны с редактированием.
В то же время технология анализирует результаты работы этих систем таким образом, чтобы выявить ложноотрицательные результаты, то есть случаи, когда кажется, что проблемы с редактированием нет, но она есть.
По словам доктора Хендела,
Новый инструмент может применяться для оценки и иллюстрации степени точности разрабатываемых CRISPR-систем, и если точность не соответствует стандарту, разработчики могут переработать свою технологию. Потенциально это может помочь поддержать растущую область исследований, проверяя новые открытия с высокой точностью.
