"Нейродиализ" для лечения неврологических заболеваний

Сегодня многие компании работают над разработкой новых лекарств, нацеленных на вредные белки, связанные с нейродегенеративными заболеваниями. Компания EnClear Therapies решила пойти несколько другим путем и привлекла финансирование в размере $10 млн от синдиката инвесторов для разработки и тестирования устройства, которое может помочь в лечении нейродегенеративных заболеваний, отфильтровывая такие белки из спинномозговой жидкости. Генеральный директор компании Энтони ДеПаскуа сравнивает этот процесс с диализом, который может помочь замедлить прогрессирование заболевания.

По его словам, в первой половине 2021 года EnClear начнет тестирование этой системы рециркуляции на людях с участием пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). Отметим, что используемый в системе биологический фильтр может варьироваться и при желании это устройство сможет отфильтровывать широкий спектр белков.

Биотехнологическая компания планирует сначала нацелиться на белок, называемый TDP-43, для лечения двух подкатегорий людей с БАС - тех, у кого болезнь возникает спонтанно по неизвестным причинам, и тех, у кого причиной заболевания стали мутации в гене C9orf72. Далее компания планирует разработать отдельный продукт для пациентов с прогрессирующим супрануклеарным параличом - редким заболеванием головного мозга, которое вызывает ухудшение работы клеток, помогающих контролировать движения, поведение и мышление.

Устройство, предназначенное для лечения с обеспечением доступа к центральной нервной системе, может также в будущем облегчить доставку лекарств и мониторинг биомаркеров, что позволит создать стратегическое партнерство в области биотехнологий и медицинских технологий с крупными игроками в области фармацевтики. По словам Энтони ДеПаскуа,

По мере выхода следующего поколения терапевтических средств, таких как антисмысловые олигонуклеотиды* и генная терапия, которые используют интратекальные* системы доставки препарата, все они имеют различные требования к тому, куда они должны попасть, когда они должны попасть, и к тому количеству, которое должно попасть в организм через гематоэнцефалический барьер. Имея доступ к центральной нервной системе и спинномозговой жидкости, мы с нашим прибором можем помочь в проведении этих терапий, и это то, что мы тестируем на данном этапе.

* Антисенсы (антисмысловые олигонуклеотиды) — это класс лекарственных препаратов, представляющих собой относительно короткие нуклеотидные цепочки (как правило, 16–20 нуклеотидов). Это могут быть как немодифицированные РНК и ДНК, так и олигонуклеотиды, содержащие всевозможные модификации самих звеньев или концов цепочки.

** Интратекальный путь введения лекарственного препарата – это введение через прокол твердой оболочки мозга.