Разработана генная терапия, которая потенциально может излечить болезнь Паркинсона

Разработана генная терапия, которая потенциально может излечить болезнь Паркинсона

21 Jul 2020
74
Прослушать

Ученые из университета Сан-Диего (США) несколько лет назад сделали случайное открытие после того, как они заставили "замолчать" ген PTB в мышиных фибробластах - клетках в соединительной ткани. В течение нескольких недель после этого почти все фибробласты исчезли, а остальные превратились в нейроны.

Сейчас исследователи в той же лаборатории применяют эту методику к болезни Паркинсона в надежде создать одноразовую генную терапию для замены нейронов, продуцирующих допамин, которые погибают при этой болезни.

Университетские ученые разработали методику генной терапии, которая нарушает способность гена PTB вырабатывать функционирующий белок. В мышиных моделях Паркинсона генная терапия превратила поддерживающие клетки, называемые астроцитами, в нейроны, продуцирующие допамин, стирая симптомы болезни. На рисунке ниже, зеленым цветом показаны астроциты мыши, которые после перепрограммирования превратились в нейроны, показанные красным цветом.

Информация о новой методике была опубликована в журнале Nature.

Препарат для генной терапии состоит из вирусного вектора, несущего в клетки кусочек ДНК, называемый антисенсорным олигонуклеотидом. ДНК связывается с РНК, которая кодирует ген РТВ, "отключая" производство белка РТВ и позволяя образовываться нейронам.

Доктор Сян Дун Фу (Xiang-Dong Fu), профессор клеточной и молекулярной медицины в Школе медицины университета в Сан-Диего говорит, что

Многие исследователи пробовали множество способов генерации нейронов в лаборатории, используя стволовые клетки и другие методы. Тот факт, что мы смогли произвести так много нейронов таким относительно простым способом, стал большим сюрпризом.

При тестировании нового метода ученые ввели препарат в срединный мозг мышей и сравнили их с животными из контрольной группы. Количество нейронов в мозгу мышей, прошедших лечение, увеличилось на 30%, и уровень их дофамина вернулся к норме. У контрольных мышей улучшения не было.

По словам ученых, в течение трех месяцев после генной терапии прошедшие лечение мыши смогли нормально двигать конечностями, и избавились от симптомов Паркинсона до конца своей жизни.

Следующий шаг для университетской команды - оптимизировать генную терапию и протестировать ее в мышиных моделях болезни Паркинсона. Они уже запатентовали методику с планами дальнейшей оптимизации для тестирования на людях.